Orkambi 100 mg/125 mg granulátum tasakban
Orkambi 150 mg/188 mg granulátum tasakban
lumakaftor (lumacaftorum)/ivakaftor (ivacaftorum)
Ez a gyógyszer fokozott felügyelet alatt áll, mely lehetővé teszi az új gyógyszerbiztonsági
információk gyors azonosítását. Ehhez Ön is hozzájárulhat a gyermekénél jelentkező, tudomására jutó
bármilyen mellékhatás bejelentésével. A mellékhatások jelentésének módjairól a 4. pont végén
(Mellékhatások bejelentése) talál további tájékoztatást.
Mielőtt gyermeke elkezdi szedni ezt a gyógyszert, olvassa el figyelmesen az alábbi
betegtájékoztatót, mely az Ön számára fontos információkat tartalmaz.
• Tartsa meg a betegtájékoztatót, mert a benne szereplő információkra a későbbiekben is szüksége
lehet.
• További kérdéseivel forduljon gyermeke kezelőorvosához vagy gyógyszerészéhez.
• Ezt a gyógyszert az orvos kizárólag gyermekének írta fel. Ne adja át a készítményt másnak,
mert számára ártalmas lehet még abban az esetben is, ha a betegsége tünetei a gyermeke
tüneteihez hasonlóak.
• Ha gyermekénél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa gyermeke kezelőorvosát vagy
gyógyszerészét. Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is
vonatkozik. Lásd 4. pont.
A betegtájékoztató tartalma:
1. Milyen típusú gyógyszer az Orkambi és milyen betegségek esetén alkalmazható?
2. Tudnivalók az Orkambi adása előtt
3. Hogyan kell adni az Orkambi-t?
4. Lehetséges mellékhatások
5. Hogyan kell az Orkambi-t tárolni?
6. A csomagolás tartalma és egyéb információk
1. Milyen típusú gyógyszer az Orkambi és milyen betegségek esetén alkalmazható?
Az Orkambi két hatóanyagot, lumakaftort és ivakaftort tartalmaz. Ez a gyógyszer cisztikus fibrózis
(CF) hosszú távú kezelésére szolgál 2 éves és idősebb betegeknél, akiknél az úgynevezett cisztikus
fibrózis transzmembrán konduktancia regulátor (CFTR) nevű fehérjét kódoló gént érintő specifikus
elváltozás (úgynevezett F508del mutáció) áll fenn, amely fontos szerepet játszik a tüdőben a nyák
áramlásának szabályozásában. A mutációt hordozó személyeknél kóros CFTR fehérje termelődik. A
sejtek két példányban tartalmazzák a CFTR gént. Az Orkambi-t azoknál a betegeknél alkalmazzák,
akiknél az F508del mutáció mindkét példányt érinti (homozigóták).
A lumakaftor és az ivakaftor együtt hatva javítja a kóros CFTR fehérje működését. A lumakaftor
növeli a rendelkezésre álló CFTR mennyiségét, az ivakaftor pedig abban segít, hogy a kóros fehérje
megfelelőbben működjön.
2. Tudnivalók az Orkambi adása előtt
Ne adja gyermekének az Orkambi-t
• ha gyermeke allergiás a lumakaftorra, az ivakaftorra vagy a gyógyszer (6. pontban felsorolt)
egyéb összetevőjére.
Figyelmeztetések és óvintézkedések
Az Orkambi adása előtt beszéljen gyermeke kezelőorvosával vagy gyógyszerészével.
Az Orkambi kizárólag azoknál a betegeknél alkalmazható, akik az F508del-mutációt két
példányban hordozzák a CFTR-génen.
Az Orkambi adása előtt beszéljen gyermeke kezelőorvosával, ha arról tájékoztatták Önt, hogy
gyermekének máj- vagy vesebetegsége van, mert ebben az esetben lehetséges, hogy a kezelőorvosnak
módosítania kell az Orkambi adagját.
Néhány, Orkambi-t szedő betegnél gyakran észleltek kóros májfunkciós vérvizsgálati eredményeket.
Azonnal tájékoztassa gyermeke kezelőorvosát, amennyiben az alábbi májproblémákra utaló tünetek
bármelyikét észleli gyermekénél:
• Fájdalom vagy kellemetlen érzés a felhas jobb oldalán.
• A bőr és a szemfehérje sárgás elszíneződése.
• Étvágytalanság.
• Hányinger vagy hányás.
• Sötét színű vizelet.
• Zavartság.
Az Orkambi szedése előtt és annak során gyermeke kezelőorvosának el kell végeznie néhány
vérvizsgálatot gyermeke májműködésének ellenőrzése céljából, különösen a kezelés első évében.
Az Orkambi szedésének megkezdésekor légúti tüneteket, például légszomjat vagy mellkasi szorító
érzést, illetve a légutak szűkületét figyelték meg a betegeknél, különösen a nem megfelelő
légzésfunkciójú betegeknél. Ha nem megfelelő gyermekénél a légzésfunkciós vizsgálat eredménye,
gyermeke kezelőorvosa gyakrabban ellenőrizheti gyermekét az Orkambi szedésének megkezdésekor.
Orkambi-val kezelt egyes betegeknél a vérnyomás emelkedését észlelték. Lehetséges, hogy az
Orkambi-val végzett kezelés alatt gyermeke kezelőorvosa ellenőrizni fogja gyermeke vérnyomását.
A szemlencsét érintő rendellenességet (szürkehályogot) észleltek Orkambi-val és önmagában adott
ivakaftorral (az Orkambi egyik összetevőjével) kezelt néhány gyermek- és serdülőkorú betegeknél,
amely a látást nem befolyásolta. Gyermeke kezelőorvosa bizonyos szemészeti vizsgálatokat
végeztethet Önnél az Orkambi-kezelés megkezdése előtt és a kezelés alatt.
Az Orkambi nem javasolt olyan betegek számára, akik szervátültetésen estek át.
2 évesnél fiatalabb gyermekek
Nem ismert, hogy az Orkambi 2 évesnél fiatalabb gyermekeknél biztonságos és hatásos-e. Ezért az
Orkambi 2 évesnél fiatalabb gyermeknél nem alkalmazható.
Egyéb gyógyszerek és az Orkambi
Feltétlenül tájékoztassa gyermeke kezelőorvosát vagy gyógyszerészét a gyermeke által jelenleg vagy
nemrégiben szedett, valamint szedni tervezett egyéb gyógyszerekről.
Különösen fontos, hogy tájékoztassa a kezelőorvost, amennyiben gyermeke az alábbi gyógyszerek
bármelyikét szedi:
• Antibiotikumok (bakteriális fertőzések kezelésére alkalmazzák), például:
telitromicin, klaritromicin, rifampicin, rifabutin, rifapentin, eritromicin;
• Antikonvulzív gyógyszerek (epilepsziás görcsrohamok kezelésére alkalmazzák), például:
fenobarbitál, karbamazepin, fenitoin;
• Benzodiazepinek (szorongás, álmatlanság [inszomnia], idegesség stb. kezelésére alkalmazzák),
például:
midazolám, triazolám;
• Gombafertőzés elleni gyógyszerek (gombás fertőzések kezelésére alkalmazzák), például:
flukonazol, ketokonazol, itrakonazol, pozakonazol, vorikonazol;
• Immunszuppresszív szerek (szervtranszplantáció után alkalmazzák), például:
ciklosporin, everolimusz, szirolimusz, takrolimusz;
• Növényi gyógyszerek, például:
Közönséges orbáncfű (Hypericum perforatum)
• Allergia elleni gyógyszerek (allergiák és/vagy asztma kezelésére alkalmazzák), például:
montelukaszt, fexofenadin;
• Antidepresszáns gyógyszerek (depresszió kezelésére alkalmazzák), például:
citaloprám, eszcitaloprám, szertralin, bupropion;
• Gyulladásgátló gyógyszerek (gyulladás kezelésére alkalmazzák), például:
ibuprofén;
• H2-blokkoló gyógyszerek (a gyomorsav mennyiségének csökkentésére alkalmazzák), például:
ranitidin;
• Szívglikozidok (enyhe-közepesen súlyos pangásos szívelégtelenség és a pitvarfibrilláció nevű
szívritmuszavar kezelésére alkalmazzák), például:
digoxin;
• Véralvadásgátlók (a vérben és az erekben vérrögök kialakulásának és növekedésének
megakadályozására alkalmazzák), például:
warfarin, dabigatrán;
• Fogamzásgátló gyógyszerek (terhesség megelőzésére alkalmazzák):
szájon át, injekcióban alkalmazandó és implantálható fogamzásgátlók, továbbá fogamzásgátló
bőrtapaszok, amelyek etinilösztradiolt, noretindront és egyéb progesztogéneket tartalmazhatnak.
Orkambi-val együtt adva ezek a fogamzásgátló módszerek nem tekinthetők hatékonynak;
• Kortikoszteroid gyógyszerek (gyulladás kezelésére alkalmazzák):
metilprednizolon, prednizon;
• Protonpumpa-gátló gyógyszerek (gyomorsav-visszafolyás és fekélyek kezelésére alkalmazzák):
omeprazol, ezomeprazol, lanzoprazol;
• Szájon át alkalmazható antidiabetikumok (2-es típusú cukorbetegség kezelésére alkalmazzák):
repaglinid.
Orkambi-kezelésben részesülő betegeknél a vizeletből végzett tetrahidrokannabinol (THC – a
kannabisz aktív összetevője) szűrővizsgálat álpozitív eredményének eseteiről számoltak be. Gyermeke
kezelőorvosa másfajta vizsgálatot végeztethet az eredmények igazolására.
A készítmény hatásai a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességekre
Az Orkambi egyik összetevőjét, ivakaftort szedő betegeknél szédülésről számoltak be, ami
befolyásolhatja a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességeket.
Amennyiben a gyermek az Orkambi szedése alatt szédülést tapasztal, nem javasolt kerékpároznia,
vagy egyéb, teljes figyelmet igénylő tevékenységet végeznie, amíg tünetei el nem múlnak.
Az Orkambi nátriumot tartalmaz
A készítmény kevesebb mint 1 mmol (23 mg) nátriumot tartalmaz adagonként, azaz gyakorlatilag
„nátriummentes”.
3. Hogyan kell adni az Orkambi-t?
A gyógyszert mindig a gyermeke kezelőorvosa által elmondottaknak megfelelően adja gyermekének.
Amennyiben nem biztos az adagolást illetően, kérdezze meg a kezelőorvost.
Gyermeke kezelőorvosa fogja meghatározni a gyermeke számára megfelelő adagot. Gyermekének
továbbra is szednie kell az összes gyógyszerét, kivéve, ha a gyermek kezelőorvosa bármelyik
gyógyszer esetében a szedés abbahagyását javasolta.
A készítmény ajánlott adagja
A készítmény ajánlott adagját 2 éves és idősebb betegek számára az alábbi táblázat ismerteti. Az
Orkambi-t reggel és este (12 órás különbséggel), zsírtartalmú étellel együtt kell bevenni.
Az Orkambi különféle hatáserősségekben áll rendelkezésre a gyermek életkorának és testtömegének
megfelelően. Ellenőrizze, hogy gyermeke a megfelelő adagot kapta-e (lásd alább).
Életkor, testtömeg Készítmény Adag
2–5 éves és 14 kg-nál
kisebb testtömegű
Orkambi 100 mg/125 mg granulátum tasakban Egy tasak reggel
Egy tasak este
2–5 éves és 14 kg-os vagy
nagyobb testtömegű
Orkambi 150 mg/188 mg granulátum tasakban Egy tasak reggel
Egy tasak este
Ha gyermekénél közepes vagy súlyos fokú májműködési zavar áll fenn, előfordulhat, hogy
gyermeke kezelőorvosának csökkentenie kell az Orkambi adagját, mivel a gyermeke mája nem tudja
olyan sebességgel eltávolítani az Orkambi-t, mint a normális májműködésű gyermekeké.
• Közepes súlyosságú májproblémák: másnaponta csökkentett adag alkalmazható: két tasak
egyik nap (reggel és este), egy tasak a következő napon (csak reggel).
• Súlyos májproblémák: az adag napi egy tasakra csökkenthető vagy ennél is ritkábban
alkalmazható.
Az alkalmazás módja
Az Orkambi-t szájon át kell bevenni.
Mindegyik tasak kizárólag egyszeri alkalmazásra szolgál.
A hét bármely napján megkezdheti az Orkambi adását a gyermeknek.
Az Orkambi adása a gyermeknek
• Tartsa a granulátumot tartalmazó tasakot úgy, hogy a felnyitást jelző vonal felül legyen.
• Óvatosan rázogassa meg a tasakot, hogy a tartalma leülepedjen.
• A felnyitást jelző vonal mentén tépje vagy vágja fel a tasakot.
• Keverje össze egy tasak teljes tartalmát egy teáskanálnyi (5 ml), az életkornak megfelelő lágy
étellel vagy folyadékkal. Az ételnek, illetve folyadéknak szobahőmérsékletűnek vagy
alacsonyabb hőmérsékletűnek kell lennie. Az életkornak megfelelő lágy állagú ételek, illetve
folyadékok közé tartozik például a gyümölcspép, az ízesített joghurt, a tej vagy a gyümölcslé.
• Összekeverése után azonnal be kell adni a gyermeknek a készítményt. Ha ez nem lehetséges,
akkor az összekeverést követő egy órán belül kell beadni. Gondoskodjon róla, hogy a keverék
teljes egészében, azonnal elfogyasztásra kerüljön.
• Közvetlenül az adag bevétele előtt vagy közvetlenül utána zsírtartalmú ételt kell adnia
gyermekének (erre az alábbiakban található néhány példa).
Azért fontos, hogy az Orkambi-t zsírtartalmú étellel vegye be a gyermeke, hogy a gyógyszer
megfelelő szintet érjen el a szervezetben. A cisztikus fibrózis kezelési irányelveiben javasolt étkezések
vagy kisétkezések, illetve a szokásos táplálkozási irányelvekben javasolt étkezések elegendő
mennyiségű zsírt tartalmaznak. Zsírtartalmú ételek például a vajjal vagy olajjal készült ételek, illetve a
tojást tartalmazó ételek. Egyéb zsírtartalmú ételek például:
• Sajt, teljes tej, teljes tejből készült tejtermékek;
• Húsok, olajos hal;
• Avokádó, humusz, szója alapú termékek (tofu);
• Müzliszeletek vagy italok.
Ha gyermeke az előírtnál több Orkambi-t vett be
Kérje gyermeke kezelőorvosa vagy gyógyszerésze tanácsát. Ha lehetséges, vigye magával a gyermeke
gyógyszerét és ezt a tájékoztatót. Előfordulhat, hogy gyermeke mellékhatásokat tapasztal, köztük az
alábbi, 4. pontban felsorolt mellékhatásokat.
Ha elfelejtette beadni gyermekének az Orkambi-t
Ha az adag bevételének esedékessége óta kevesebb mint 6 óra telt el, adja be a kihagyott adagot
zsírtartalmú étellel. Amennyiben nem így lenne, a szokásos módon várja ki gyermeke következő
adagjának bevételi idejét. Ne adjon be gyermekének kétszeres adagot a kihagyott adag pótlására.
Ha idő előtt abbahagyja az Orkambi adását a gyermekének
Addig adja gyermekének az Orkambi-t, ameddig gyermeke kezelőorvosa tanácsolta. Ne hagyja abba a
gyógyszer adását, amíg gyermeke kezelőorvosa nem javasolja. Akkor is folytatnia kell a gyógyszer
adását a kezelőorvos utasításainak megfelelően, ha a gyermek jobban érzi magát.
Ha bármilyen további kérdése van a gyógyszer alkalmazásával kapcsolatban, kérdezze meg gyermeke
kezelőorvosát vagy gyógyszerészét.
4. Lehetséges mellékhatások
Mint minden gyógyszer, így ez a gyógyszer is okozhat mellékhatásokat, amelyek azonban nem
mindenkinél jelentkeznek. Az alábbiakban látható azoknak a mellékhatásoknak a felsorolása,
amelyekről az Orkambi és az önmagában adott ivakaftor (az Orkambi egyik hatóanyaga) alkalmazása
kapcsán beszámoltak, és amelyek az Orkambi alkalmazása során előfordulhatnak.
Az Orkambi súlyos mellékhatásai közé tartoznak az emelkedett májenzimszintek, a májkárosodás,
valamint az eleve fennálló súlyos májbetegség rosszabbodása. A májműködés romlása halálos
kimenetelű lehet. Ezek a súlyos mellékhatások nem gyakoriak (100 beteg közül legfeljebb 1 beteget
érinthetnek).
Azonnal szóljon gyermeke kezelőorvosának, ha gyermeke a következők bármelyikét tapasztalja:
• Fájdalom vagy kellemetlen érzés a felhas jobb oldalán;
• A szem fehér részének sárgás elszíneződése;
• Étvágytalanság;
• Hányinger vagy hányás;
• Zavartság;
• Sötét vizelet.
Egyéb mellékhatások
Nagyon gyakori (10 beteg közül több mint 1 beteget érinthet)
• Köpettel járó köhögés;
• Orrdugulás;
• Légszomj;
• Fejfájás;
• Hasi fájdalom;
• Hasmenés;
• Fokozott köpetürítés;
• Hányinger;
• Nátha*;
• Szédülés*;
• A nyákban található baktériumok típusának megváltozása*.
Gyakori (10 beteg közül legfeljebb 1 beteget érinthet)
• Mellkasi szorító érzés;
• A légutak szűkülete;
• Pangó váladék az arcüregben*;
• Orrdugulás vagy orrfolyás;
• Felső légúti fertőzés;
• Torokfájás;
• Torokgyulladás*;
• Bőrkiütés;
• Bélgázok távozása;
• Hányás;
• Egy enzim (kreatin-foszfokináz) szintjének megemelkedése a vérben;
• Magas májenzimszintek, amelyek vérvizsgálattal mutathatók ki;
• Rendszertelen havivérzés (menstruáció) vagy fájdalmas menstruáció;
• Fülfájás, kellemetlen érzés a fülben*;
• Fülcsengés*;
• Vörösség a fül belsejében*;
• Belsőfül-rendellenesség (szédülés vagy forgásérzés)*;
• Csomó az emlőben*.
Nem gyakori (100 beteg közül legfeljebb 1 beteget érinthet)
• Kóros havivérzések, beleértve a menstruáció kimaradását vagy ritka jelentkezését, illetve a
gyakoribbá váló vagy erősebb menstruációs vérzéseket;
• Vérnyomás-emelkedés;
• Pangó váladék a fülben*;
• Emlőgyulladás*;
• Az emlő megnagyobbodása férfiaknál*;
• Az emlőbimbó elváltozásai vagy fájdalma*.
*Csak az ivakaftor alkalmazása mellett tapasztalt mellékhatások.
Mellékhatások gyermekeknél
A gyermekeknél tapasztalt mellékhatások a felnőtteknél és serdülőknél észleltekhez hasonlóak. A
vérben található májenzimszintek megemelkedését azonban gyakrabban figyelték meg kisebb
gyermekeknél, mint felnőtteknél.
Mellékhatások bejelentése
Ha gyermekénél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa gyermeke kezelőorvosát vagy
gyógyszerészét. Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is
vonatkozik. A mellékhatásokat közvetlenül a hatóság részére is bejelentheti az V. függelékben
található elérhetőségeken keresztül. A mellékhatások bejelentésével Ön is hozzájárulhat ahhoz, hogy
minél több információ álljon rendelkezésre a gyógyszer biztonságos alkalmazásával kapcsolatban.
5. Hogyan kell az Orkambi-t tárolni?
A gyógyszer gyermekektől elzárva tartandó!
A dobozon/tasakon feltüntetett lejárati idő (EXP) után ne alkalmazza ezt a gyógyszert. A lejárati idő
az adott hónap utolsó napjára vonatkozik.
Ez a gyógyszer nem igényel különleges tárolást.
Semmilyen gyógyszert ne dobjon a szennyvízbe vagy a háztartási hulladékba. Kérdezze meg
gyermeke gyógyszerészét, hogy mit tegyen a gyermeke már nem használt gyógyszereivel. Ezek az
intézkedések elősegítik a környezet védelmét.
6. A csomagolás tartalma és egyéb információk
Mit tartalmaz az Orkambi?
A készítmény hatóanyagai a lumakaftor és az ivakaftor.
Orkambi 100 mg/125 mg granulátum tasakban:
100 mg lumakaftort és 125 mg ivakaftort tartalmaz tasakonként.
Orkambi 150 mg/188 mg granulátum tasakban:
150 mg lumakaftort és 188 mg ivakaftort tartalmaz tasakonként.
Egyéb összetevők: mikrokristályos cellulóz; kroszkármellóz-nátrium; hipromellóz-acetát-szukcinát;
povidon (K30) és nátrium-lauril-szulfát (lásd 2. pont: „Az Orkambi nátriumot tartalmaz”).
Milyen az Orkambi külleme és mit tartalmaz a csomagolás?
Az Orkambi 100 mg/125 mg granulátum tasakban fehér-törtfehér színű granulátum.
Az Orkambi 150 mg/188 mg granulátum tasakban fehér-törtfehér színű granulátum.
A granulátum tasakokban kerül forgalomba.
• 56 db tasakot tartalmazó kiszerelés (4 db különálló, levéltárca formájú csomagolást tartalmaz,
amelyek mindegyikében 14 db tasak található.)
A forgalomba hozatali engedély jogosultja
Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
28-32 Pembroke Street Upper
Dublin 2, D02 EK84
Írország
Tel.: +353 (0)1 761 7299
Gyártó
Almac Pharma Services (Ireland) Limited
Finnabair Industrial Estate
Dundalk
Co. Louth
A91 P9KD
Írország
|
